💌 이 글은 2026. 05.07 KV 뉴스레터로 발행된 글입니다.
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신약이 임상 1차를 통과해도 최종 시장 출시까지 이어지는 확률은 5%에 그칩니다. AI가 전임상 타임라인을 단축할 수 있다는 이야기는 이미 나왔지만, 90%에 달하는 임상 실패율을 유의미하게 바꾼 사례는 아직 없는데요.

실패의 핵심은 속도가 아닙니다. 제약 회사는 언제나 딜레마를 마주합니다. 불완전한 데이터로 최선의 선택을 해야만 하죠. 한 번의 선택이 실패를 좌우하지만, 그것이 결과로 드러나는 데까지는 시간과 비용이 소요되며 지나간 비용은 영영 돌이킬 수 없습니다.

김치원 부대표는 이번 글에서 제약회사가 1상 이후 마주하는 개발의 딜레마를 짚어보고, AI가 초기 임상 데이터에서 더 나은 결정을 끌어내는 세 가지 방식을 살펴봅니다.

• 🎯 AI가 임상 성공률을 높이는 네 가지 방향
• ⚗️  1상 이후, 제약회사가 마주하는 딜레마
• 🔬 제약 AI가 제공해야 하는 세 가지 기능
• 💊 AI가 제약 영역에서 가치를 증명하는 방식

전에는 다룰 수 없던 대규모의 데이터를 결합하고 분류해 설계의 윤곽을 그려주는 AI, 기대해봐도 괜찮을까요?

신약 하나가 세상에 나오기까지는 평균 10년 이상의 시간이 걸립니다. 비용도 수천억 원 규모가 들어가죠. 그런데 이 긴 여정에서 가장 큰 손실은 속도가 느린 데서 오지 않습니다. 잘못된 타깃을 선택하거나 잘못된 환자군을 대상으로 임상을 설계하면 발생하죠. 문제는 그런 착오를 수년이 지난 뒤, 2상이나 3상에서 실패로 끝날 때가 되어서야 알게 된다는 점입니다.

신약이 임상 1상을 통과하더라도 최종적으로 시장에 나올 확률은 5%에 그칩니다. 한 업계 전문지에 따르면 AI가 초기 발굴 타임라인을 30~40% 단축할 수는 있지만 약 90%에 달하는 제약 산업의 높은 임상 실패율을 유의미하게 개선했다는 증거는 아직 없습니다. 그러면서 2026년에 마주한 핵심 질문은 AI가 전임상 타임라인을 유의미하게 앞당길 수 있느냐가 아니라 임상 성공률의 개선 여부라고 결론 지었죠.

즉, 제약 AI의 진짜 과제는 효율이 아니라 판단의 질입니다. 제약회사가 AI에게 기대하는 것은 후보 물질을 더 빠르게 만드는 것이 아니라, 임상에서 성공할 가능성이 높은 후보와 전략을 더 잘 고르는 것이기 때문입니다.

AI가 임상 성공률을 높이는 네 가지 방향

제약 AI가 임상 성공률을 높이려는 방식은 크게 네 방향에서 작동합니다.

첫 번째 방향은 약물 타깃의 불확실성을 낮추는 것입니다. 동물 모델에서는 그럴듯해 보였지만 실제 인간 질환에서는 충분히 중요하지 않을 수 있는 타깃을, 오믹스·병리·임상 데이터를 통합해 더 정교하게 검증하는 것이죠.

두 번째는 반응 가능성이 높은 환자군을 정의하는 것입니다. 유전체·전사체·임상 경과 데이터를 결합해, 같은 약이라도 효과가 실제로 나타날 환자를 좁히는 과정인데요. 없는 효과를 만드는 것이 아니라, 있는 효과가 넓은 환자군 안에서 희석되지 않게 하는 작업입니다.

세 번째는 1상 혹은 2상 결과를 바탕으로 다음 임상 진입 여부를 더 잘 판단하도록 돕는 것이고, 네 번째는 사이트 선정, 환자 매칭, 운영 효율을 높여 좋은 약이 실행 문제로 실패하지 않도록 하는 것입니다.

이 네 가지 방향 중에서도 세 번째, 즉 초기 임상 데이터를 기반으로 한 개발 전략 판단이야말로 현재 제약 AI의 가장 핵심적인 과제라 할 수 있습니다.
 

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